اعتبارًا من 1 سبتمبر ، سيظهر العلاج ببدائل الإنزيم في قائمة الأدوية التي تم تعويضها. سيشمل برنامج الأدوية الذي تم إنشاؤه حديثًا والمخصص للمرضى المصابين بمرض فابري عقارين تلقيا في نهاية العام الماضي توصية إيجابية من وكالة تقييم التكنولوجيا الصحية والتعرفة: Fabrazyme و Replagal.
- إنه يوم سعيد لنا ولكن للمرضى أيضًا ، لأن أمراضًا أخرى - ما يسمى يتم تضمين الأمراض النادرة في رعاية الدولة الكاملة ، ورعاية التعويض الكامل ، والرعاية الكاملة لنظام الرعاية الصحية البولندي. هناك نوعان من الأدوية وكلاهما سيكون متاحًا لجميع المرضى البولنديين. لقد انتظر المرضى المصابون بمرض فابري لسنوات حتى يتمكنوا من الحصول على الأدوية التي يتم تعويضها والتي تنقذ صحتهم وحياتهم بالفعل. بصفتنا وزارة الصحة ، من واجبنا مساعدة هؤلاء الأشخاص ، بغض النظر عن حجم المجموعة - قال وزير الصحة Łukasz Szumowski خلال المؤتمر الصحفي اليوم.
- هذه لحظة انفراجة ، حيث أنهت محنة دامت اثني عشر عامًا لمرضى فابري. الحكومة الحالية هي أول حكومة في جمهورية بولندا تفعل ما لم يفعله الحكام السابقون. يضمن القرار الإيجابي للوزير Szumowski بسداد تكاليف العلاج ببدائل الإنزيم للعديد من العائلات المصابة بمرض فابري الوصول إلى العلاج الصحي والإنقاذ للحياة ، والذي تم استخدامه بنجاح لسنوات عديدة في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي. أخيرًا ، سيتمكن مرضى فابري من العيش بشكل طبيعي وبكرامة في بولندا ، دون خوف من الغد ، وبدون معاناة وبدون ألم - تؤكد آنا موسكال ، رئيسة جمعية العائلات المصابة بمرض فابري.
- بفضل الإصرار الكبير والمثابرة من قبل العديد من الأشخاص ، بمن فيهم الوزير ماسيج ميكوفسكي ، الذي أتيحت لنا الفرصة للقاء مرتين ، بالإضافة إلى مجموعة واسعة من الخبراء من الهيئات الطبية غير المتنازع عليها للبروفيسور ف. IMiD دكتور حب. n. med. Jolanta Sykut-Cegielska ، مستشار وطني في مجال طب الأطفال الأيضي ، رئيسة مجلس إدارة الجمعية البولندية لعيوب الأيض الخلقية ، البروفيسور. دكتور هب. n. med. Jarosław Sławek - رئيس الجمعية البولندية للأعصاب ، أ. دكتور هب. n. med. Piotr Ponikowski
- رئيس الجمعية البولندية لأمراض القلب الأستاذ الدكتور. دكتور هب. ميخائيل نويكي - الرئيس السابق للجمعية البولندية لأمراض الكلى ، البروفيسور د. دكتور هب. n. med. Andrzej Oko - رئيس الجمعية البولندية لأمراض الكلى ، أ. دكتور هب. Krzysztof Pawlzyk ، دكتوراه في الطب ، دكتوراه ، Stanisława Bazan-Sochy ، MD ، وأخيراً الأستاذ. دكتور هب. n. med. Mieczysław Walczak ، الذي كان ملتزمًا شخصيًا بجعل هذا القرار إيجابيًا اليوم. بدون التزامهم ومعرفتهم الهائلة ، لن نكون حيث نحن. اليوم يمكننا أن نقول بثقة أن مرض فابري لم يعد حكماً بالإعدام ولكنه مرض مزمن ، كما هو الحال في كل بلد متحضر ، يمكننا أن نعالج بشكل فعال في بولندا ، يضيف موسكال.
- منذ سنوات ، بصفتنا المنتدى الوطني لعلاج الأمراض النادرة ، جنبًا إلى جنب مع جمعية العائلات المصابة بمرض فابري ، والتي تعد عضوًا مؤسسًا لمنتدانا ، نسعى جاهدين من أجل العلاج للمرضى المصابين بمرض فابري. أخيرًا ، عشنا لنراه. إنه نجاح باهر! لم يلاحظ النظام البولندي الأمراض النادرة حتى الآن. في الوقت الحالي ، بدأوا يتم ملاحظتهم ، على سبيل المثال من خلال مسودة الخطة الوطنية للأمراض النادرة أو من خلال القرارات مثل تلك التي يتم اتخاذها اليوم بشأن تعويض المرضى المصابين بمرض فابري. تم فتح طريق الأمراض النادرة! - أشار Mirosław Zieliński ، رئيس المنتدى الوطني لعلاج الأمراض النادرة.
حول فابري
مرض فابري هو أحد الأمراض النادرة القليلة التي يمكن علاجها بشكل فعال عن طريق إمداد الجسم بإنزيم ألفا جالاكتوزيداز (ألفا جال) المفقود ، والذي لا يستطيع الجسم إنتاجه. الأشخاص المصابون بمرض فابري يرثون التركيب غير الطبيعي للجين المسؤول عن إنتاج هذا الإنزيم. يتسبب نقصه في تراكم الدهون في العديد من الأنسجة والأوعية الدموية ، مما يؤدي إلى إتلافها على سبيل المثال. الكلى أو القلب أو المخ.
يعاني المرضى غير المعالجين من مضاعفات خطيرة في الأعضاء: الفشل الكلوي (والذي يتطلب بدوره بدء غسيل الكلى وزرع الكلى) ؛ مضاعفات خطيرة في القلب والأوعية الدموية مثل احتشاء عضلة القلب ، قصور الصمامات ، تضخم البطين الأيسر. أو ضربات متعددة. لا يمكن عكس الدمار الذي يصيب جسم المريض بسبب نقص الإنزيم ، لذلك من المهم جدًا بدء العلاج في مرحلة مبكرة من المرض.
