اختراقات وآمال في مكافحة ضمور العضلات الشوكي

معجزة طبية في SMA؟

يجب أن نوضح أنه لا توجد معجزات في الطب. ولكن إذا نظرنا إلى الشكل الذي تبدو عليه رعاية مرضى ضمور العضلات الشوكي حتى الآن ، حيث أوصينا فقط بإعادة التأهيل ، والوقاية من قرح الفراش ودعم المريض ، وظهور دواء يعيد الوظائف الحركية أو يسمح لهم بالظهور لأول مرة ، يمكن وصفه بأنه معجزة ". - اعترف الأستاذ. دكتور هب. ميد باربرا شتاينبورن ، رئيسة الجمعية البولندية لأطباء أعصاب الأطفال.

كما اعترف Kacper Ruciński ، أدى ظهور أول علاج فعال ضد ضمور العضلات الشوكي في ديسمبر 2016 إلى تغيير واقع المرضى وعائلاتهم تمامًا. "بالنسبة لنا ، العائلات ، قد لا يكون الأمر معجزة ، لأنهم غير موجودين ، لكنه بالتأكيد تقدم كبير وشيء جعلنا نعتقد أنه يمكننا أخيرًا التغلب على هذا المرض الخطير والقاتل في الغالب.

الحاجة إلى دواء والتشخيص في الوقت المناسب

أ. أكد الدكتور لوران سيرفايس ، الذي كان يرعى مرضى ضمور العضلات الشوكي في فرنسا وبلجيكا وقدم العلاج لأكثر من 100 مريض ، أنه من الأهمية بمكان أن ينقضي أقل وقت ممكن بين مراقبة الأعراض والتشخيص وبدء العلاج. "إن تقصير هذا التأخير مهم للغاية - لذلك ، أولاً ، تثقيف الأطباء وطلاب الطب للتعرف على ضمور العضلات الشوكي ، وثانيًا ، التأكد من بدء العلاج في أسرع وقت ممكن ، وفي النهاية إجراء فحص حديثي الولادة لتقليل الوقت اللازم لاتخاذ قرارات التشخيص والعلاج. هذا لأنه سيُترجم إلى فعالية العلاج على المدى الطويل ". - قال الأستاذ. Servais.

أ. دكتور هب. اعترف الدكتور مارسين تشيك ، وكيل وزارة الصحة ، أنه مسرور ببدء ظهور علاجات من شأنها أن تحارب هذا المرض الرهيب المميت. "من وجهة نظر الطبيب ، أود أن يتم تعويض هذا الدواء حتى اليوم. لسوء الحظ ، لا يعمل النظام بهذه الطريقة - علينا أن نأخذ في الاعتبار العديد من القيود ، بما في ذلك القيود المالية. لا يمكننا أن ننسى تكلفة الأدوية المستخدمة في الأمراض النادرة. هذا يمكن أن يقلل بشكل كبير من مساحة المناورة. أعتقد أن بعض التغييرات في نظام الرعاية الصحية ضرورية بلا شك. ولكن اعتبارًا من اليوم ، لدينا ميزانية السداد كما هي لدينا ، لذلك يجب على الشركة المصنعة إظهار تفهم ومرونة استثنائية ". - أكد وكيل وزارة الصحة.

يستحق المعرفة

مؤسسة SMA هي المنظمة الوحيدة في بولندا التي تربط الأشخاص الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي وعائلاتهم. تأسست في عام 2013 بمبادرة من آباء الأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي. تهدف المؤسسة إلى إجراء أنشطة شاملة للأشخاص الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي وأقاربهم ، والسعي لإحداث تغييرات في شروط ومعايير الرعاية الطبية ، وزيادة الوعي بوجود المرض وعواقبه الصحية ، وتمويل الأبحاث ، ودعم الأنشطة التي تهدف إلى تطوير وتقديم العلاج الفعال.