فابرازيم

تحتوي 1 قارورة على 5 ملغ أو 35 ملغ من agalsidase beta.

عمل

Agalsidase beta - شكل مؤتلف من α-galactosidase A البشري ، تم إنتاجه بواسطة تقنية DNA المؤتلف باستخدام ثقافة خلية مبيض الهامستر الصينية (تسلسل الأحماض الأمينية للشكل المؤتلف ، بالإضافة إلى تسلسل النيوكليوتيدات الذي يشفره مطابق للشكل الطبيعي لـ α-galactosidase). إنه إنزيم يحفز التحلل المائي لـ GL-3. يتسبب نقص نشاطه أثناء مرض فابري في تخزين GL-3 في العديد من أنواع الخلايا ، بما في ذلك الخلايا البطانية والمتني. يؤدي العلاج بالمستحضر إلى انخفاض كبير في ترسبات GL-3 في الكلى والقلب والجلد. بعد الإعطاء في الوريد ، يتم تطهير agalsidase beta بسرعة من الدورة الدموية ويتم امتصاصه بواسطة الجسيمات الحالة للخلايا البطانية للأوعية الدموية والخلايا المتنيّة. T0.5 في مرحلة القضاء هو 45-100 دقيقة.

الجرعة

عن طريق الوريد. يجب أن يتم العلاج من قبل طبيب من ذوي الخبرة في إدارة المرضى الذين يعانون من مرض فابري أو غيره من الأمراض الأيضية الموروثة. الجرعة الموصى بها هي 1 مجم / كجم من وزن الجسم. مرة كل أسبوعين في بعض المرضى ، بعد الجرعة الأولية من 1 مجم / كجم. كل أسبوعين لمدة 6 أشهر بجرعة 0.3 مجم / كجم يمكن أن يساعد الاستخدام كل أسبوعين على تقليل رواسب GL-3 في أنواع معينة من الخلايا ؛ ومع ذلك ، لم يتم إثبات الصلة السريرية طويلة المدى لهذه الملاحظات. مجموعات خاصة من المرضى. لا يلزم تعديل الجرعة عند مرضى القصور الكلوي. لم يتم إجراء دراسات على مرضى القصور الكبدي. لم تثبت سلامة وفعالية المرضى الذين تزيد أعمارهم عن 65 عامًا ؛ لا يمكن حاليًا التوصية بنظام جرعات. لم يتم دراسة الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 0 و 7 سنوات ولم يتم إثبات سلامة وفعالية الدواء في هذه الفئة العمرية ؛ لا يمكن التوصية بنظام جرعات. لا يلزم تعديل الجرعة للأطفال من سن 8 إلى 16 عامًا. طريقة العطاء. يجب إعادة تكوين مسحوق التركيز لمحلول التسريب بالماء للحقن ، ثم تخفيفه بمحلول وريدي 0.9 ٪ من كلوريد الصوديوم وإعطاؤه على شكل تسريب في الوريد. يجب ألا يتجاوز معدل التسريب الأولي 0.25 مجم / دقيقة (15 مجم / ساعة). إذا كان المريض يتحمل الدواء جيدًا ، يمكن زيادة معدل التسريب تدريجياً مع الحقن اللاحقة. يمكن أخذ الحقن في المنزل في الاعتبار عند المرضى الذين يتحملونها جيدًا. يجب على المرضى الذين يعانون من ردود فعل سلبية أثناء التسريب في المنزل أن يوقفوا التسريب على الفور وأن يلتمسوا انتباه أخصائي الرعاية الصحية. قد يتطلب إجراء الحقن اللاحقة ظروفًا سريرية. يجب أن تظل جرعة ومعدل التسريب في المنزل ثابتًا ولا يجب تغييره دون إشراف أخصائي الرعاية الصحية.

دواعي الإستعمال

العلاج ببدائل الإنزيم على المدى الطويل في المرضى الذين يعانون من تشخيص مؤكد لمرض فابري (نقص α-galactosidase A). يشار إلى الدواء لدى البالغين والمراهقين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 8 سنوات.

موانع

فرط الحساسية التي تهدد الحياة (تفاعل تأقي) للمادة الفعالة أو لأي من السواغات.

الاحتياطات

Agalsidase beta (r-hαGAL) هو بروتين مؤتلف ، لذلك يمكن توقع تطوير الأجسام المضادة IgG في المرضى الذين يعانون من نشاط إنزيم ضئيل أو معدوم ؛ عادة ما تتطور الأجسام المضادة IgG لـ r-hαGAL في معظم المرضى في غضون 3 أشهر من الإدارة الأولى للمستحضر. المرضى الذين يعانون من الأجسام المضادة لـ r-hαGAL معرضون لخطر متزايد من ردود الفعل المرتبطة بالتسريب ، وفي مثل هؤلاء المرضى يجب توخي الحذر عند إعادة إدارة بيتا agalsidase ؛ يجب مراقبة مستويات الأجسام المضادة. بالنسبة للتفاعلات الخفيفة إلى المعتدلة المتعلقة بالتسريب ، يمكن تقليل معدلات إعطاء الدواء إلى 10 مجم / ساعة و / أو مخصصة مسبقًا بمضادات الهيستامين والباراسيتامول والإيبوبروفين و / أو الكورتيكوستيرويدات. كما هو الحال مع الأدوية الأخرى المحتوية على البروتين في الوريد ، قد تحدث تفاعلات فرط الحساسية من نوع الحساسية ؛ في حالة حدوث تفاعلات حساسية أو تفاعلات تأقية شديدة ، يجب إيقاف إعطاء المستحضر على الفور وبدء العلاج المناسب. في المرضى الذين يعانون من أمراض الكلى المتقدمة ، قد يكون التأثير الكلوي للعلاج بيتا agalsidase محدودًا.

نشاط غير مرغوب فيه

شائعة جدا: صداع ، تنمل ، غثيان ، قيء ، قشعريرة ، حمى ، شعور بالبرد. شائعة: التهاب البلعوم الأنفي ، والدوخة ، والنعاس ، ونقص الحس ، والحرقان ، والخمول ، والإغماء ، وزيادة الدمع ، وطنين الأذن ، والدوخة المحيطية ، وعدم انتظام دقات القلب ، والخفقان ، وبطء القلب ، واحمرار ، وارتفاع ضغط الدم ، والشحوب ، انخفاض ضغط الدم ، تدفق ساخن ، ضيق في التنفس ، احتقان أنفي ، ضيق في الحلق ، أزيز ، سعال ، تفاقم ضيق التنفس ، آلام في البطن ، آلام في الجزء العلوي من البطن ، ألم في الجزء العلوي من البطن ، ألم في المعدة ، نقص الحس الفموي ، إسهال ، حكة ، خلايا ، طفح جلدي ، حمامي ، حكة معممة ، وذمة وعائية عصبية ، وذمة في الوجه ، طفح بقعي حطاطي ، ألم في الأطراف ، ألم عضلي ، آلام الظهر ، تشنجات عضلية ، ألم مفصلي ، توتر عضلي ، تصلب عضلي هيكلي ، إرهاق ، انزعاج في الصدر ، الشعور بالحرارة ، إرهاق ، تورم الأطراف ، ألم في الصدر ، وهن ، ألم ، تورم في الوجه ، ارتفاع الحرارة. غير شائعة: التهاب الأنف ، فرط الإحساس ، رعشة ، حكة في العين ، احتقان في العين ، تورم الأذن ، ألم الأذن ، بطء القلب ، برودة محيطية ، تشنج قصبي ، ألم بلعومي ، سيلان ، تنفس سريع ، احتقان في القناة العلوية اضطرابات الجهاز التنفسي ، وعسر الهضم ، وعسر البلع ، وزراق رخامي ، وطفح جلدي ، وطفح جلدي ، وحكة ، وتغير لون الجلد ، وانزعاج الجلد ، وآلام العضلات والعظام ، والشعور بالحرارة والبرودة ، وأعراض تشبه أعراض الأنفلونزا ، وآلام في موقع التسريب ، وردود فعل في موقع التسريب ، وتجلط موقع الحقن ، الشعور بالضيق والتورم. غير معروف: تفاعل تأقاني ، نقص الأكسجة ، التهاب الأوعية الدموية الكريات البيض ، نقص الأوكسجين. يمكن أن تُعزى معظم التفاعلات الضائرة المتعلقة بالدواء إلى تكوين الأجسام المضادة IgG و / أو تنشيط المكمل. تم الكشف عن الأجسام المضادة IgE في عدد قليل من المرضى. لا يختلف ملف تعريف الأمان لدى الأطفال (أكبر من 7 سنوات) والمراهقين عن ذلك الذي يظهر عند البالغين.

الحمل والرضاعة

لا ينبغي استخدامه أثناء الحمل ، إلا إذا لزم الأمر بشكل واضح (لا توجد بيانات كافية عن استخدام الدواء عند النساء الحوامل). قد ينتقل Agalsidase beta إلى حليب الثدي. نظرًا لعدم وجود بيانات عن التأثيرات على الرضع ، يجب التوقف عن التغذية أثناء العلاج بالمستحضر.

تعليقات

قد يحدث الدوخة والنعاس والإغماء في يوم تناول الدواء مما قد يحد من القدرة على القيادة أو استخدام الآلات. قم بتخزين الدواء في 2-8 درجات مئوية.

التفاعلات

لا ينبغي استخدام الدواء مع الكلوروكين ، الأميودارون ، المونوبنزون ​​أو الجنتاميسين بسبب خطر تثبيط نشاط ألفا غالاكتوزيداز داخل الخلايا. بالنظر إلى استقلاب agalsidase beta ، لا يبدو أنه متورط في التفاعلات الدوائية التي تتوسطها السيتوكروم P450.

يحتوي المستحضر على المادة: Agalsidase beta