الأربعاء ، 17 يوليو ، 2013. - إنه تقدم علمي يستغرق 15 عامًا من البحث ، ولكنه يعطي بالفعل النتائج الأولى. في إيطاليا ، يعالج ستة أطفال يعانون من أمراض نادرة وغير قابلة للشفاء من العلاج الجيني لمدة ثلاث سنوات ، وقد أظهروا بالفعل تقدمًا كبيرًا.
يمكن استخدام فيروس الإيدز لعلاج مرضين خطرين وراثيين. في عام 1996 ، اكتشف عالم إيطالي أن ذلك ممكن وبعد سنوات عديدة من البحث وملايين الاستثمارات من قبل Telethon ، يعيد العلاج الأصلي ستة أطفال إلى الحياة.
تُظهر نجاحات تجربتين ، نُشرتا في مجلة Science وأجرىها معهد سان رافاييل تيليثون للعلاج الجيني (TIGET) في إيطاليا ، أن هذا العلاج فعال في الوقت الحالي ، ضد مرضين جينيين خطيرين: حثل ابيضاض الدموي اللوني ومتلازمة ويسكوت الدريتش.
الأطفال الذين عولجوا بهذه التقنية هم: محمد ، من لبنان (الصورة ، اليسار) ، جيوفاني وجاكوب ، من الولايات المتحدة الأمريكية ، كمال ، من مصر ، صموئيل ، من إيطاليا (صور) وقناة كانب ، من تركيا.
ثلاثة منهم عانوا من حثل الكريات البيضاء المتلازمية ومتلازمة ويسكوت ألدريتش ، وجميعهم الستة تعافوا بفضل العلاج الجيني: يمكنهم العيش حياة طبيعية والذهاب إلى المدرسة.
على الرغم من أن هذين المرضين مختلفان ، إلا أن العلاج هو نفسه: يتم استخراج الخلايا الجذعية من نخاع العظام للمرضى ، يتم معالجتها في المختبر عن طريق إضافة فيروس HIV المعدل (بالكاد يحتفظ 2-4 ٪ من الجينوم الأصلي) لتصحيح الخلل الوراثي الذي يسبب لهم الأمراض ، ويتم حقنها مرة أخرى في كائن المريض.
وهكذا يتحقق أن النخاع العظمي للأطفال يظهر بعد ذلك بشكل كامل بالخلايا الجديدة ويبدأ في الشفاء.
وقال لويجي نالديني ، المدير ، "بعد ثلاث سنوات من بدء التجربة السريرية ، كانت النتائج التي تم الحصول عليها في المرضى الستة الأولى مشجعة للغاية: العلاج ليس آمنًا فحسب ، ولكنه فعال وقادر أيضًا على تغيير التاريخ السريري لهذه الأمراض الخطيرة". من تيجيت.
يعتقد زملاؤه أن هذا الاكتشاف يفتح الطريق أمام علاجات جديدة لعلاج الأمراض الأخرى في المستقبل.
المصدر:
علامات:
مختلف تجديد الأدوية
يمكن استخدام فيروس الإيدز لعلاج مرضين خطرين وراثيين. في عام 1996 ، اكتشف عالم إيطالي أن ذلك ممكن وبعد سنوات عديدة من البحث وملايين الاستثمارات من قبل Telethon ، يعيد العلاج الأصلي ستة أطفال إلى الحياة.
تُظهر نجاحات تجربتين ، نُشرتا في مجلة Science وأجرىها معهد سان رافاييل تيليثون للعلاج الجيني (TIGET) في إيطاليا ، أن هذا العلاج فعال في الوقت الحالي ، ضد مرضين جينيين خطيرين: حثل ابيضاض الدموي اللوني ومتلازمة ويسكوت الدريتش.
الأطفال الذين عولجوا بهذه التقنية هم: محمد ، من لبنان (الصورة ، اليسار) ، جيوفاني وجاكوب ، من الولايات المتحدة الأمريكية ، كمال ، من مصر ، صموئيل ، من إيطاليا (صور) وقناة كانب ، من تركيا.
ثلاثة منهم عانوا من حثل الكريات البيضاء المتلازمية ومتلازمة ويسكوت ألدريتش ، وجميعهم الستة تعافوا بفضل العلاج الجيني: يمكنهم العيش حياة طبيعية والذهاب إلى المدرسة.
على الرغم من أن هذين المرضين مختلفان ، إلا أن العلاج هو نفسه: يتم استخراج الخلايا الجذعية من نخاع العظام للمرضى ، يتم معالجتها في المختبر عن طريق إضافة فيروس HIV المعدل (بالكاد يحتفظ 2-4 ٪ من الجينوم الأصلي) لتصحيح الخلل الوراثي الذي يسبب لهم الأمراض ، ويتم حقنها مرة أخرى في كائن المريض.
وهكذا يتحقق أن النخاع العظمي للأطفال يظهر بعد ذلك بشكل كامل بالخلايا الجديدة ويبدأ في الشفاء.
وقال لويجي نالديني ، المدير ، "بعد ثلاث سنوات من بدء التجربة السريرية ، كانت النتائج التي تم الحصول عليها في المرضى الستة الأولى مشجعة للغاية: العلاج ليس آمنًا فحسب ، ولكنه فعال وقادر أيضًا على تغيير التاريخ السريري لهذه الأمراض الخطيرة". من تيجيت.
يعتقد زملاؤه أن هذا الاكتشاف يفتح الطريق أمام علاجات جديدة لعلاج الأمراض الأخرى في المستقبل.
المصدر:
