في 28 فبراير 2017 ، سيُقام يوم الأمراض النادرة للمرة السابعة في بولندا. حتى الآن ، تم تشخيص أكثر من 7000 مرض نادر يصيب 2 مليون بولندي. على الرغم من أن المرضى كانوا يسعون للحصول على الرعاية الطبية المناسبة لما يقرب من عقد من الزمان ، إلا أن حالتهم لا تزال واحدة من أصعب الأوضاع في أوروبا.
يوم الأمراض النادرة هو يوم عطلة يتم الاحتفال به في أكثر من 100 دولة حول العالم. وستقام احتفالات هذا العام تحت شعار "نأتي بالأمل". كما يؤكد منظم الحدث ، المنتدى الوطني لعلاج الأمراض النادرة ، إنها لحظة خاصة من العام عندما يتحدث المرضى معًا نيابة عنهم - وهناك الكثير للحديث عنه.
حتى الآن ، تم تحديد 7000 مرض نادر. يولد كل طفل 25 مع هذه الحالة. لا تظهر بعض الأمراض حتى سن المراهقة أو البلوغ.
- المشكلة الأولى التي يواجهها المرضى في طريقهم هي الحصول على التشخيص المناسب. في بولندا ، لا توجد مراكز متخصصة يتمتع المتخصصون فيها بخبرة في التشخيص التفريقي للأمراض النادرة. غالبًا ما تكون الأمراض النادرة أمراضًا متعددة الأعراض ، وبالتالي يحتاج المرضى إلى رعاية شاملة من المتخصصين القادرين على الجمع بين الأعراض والتشخيص بشكل فعال - كما يقول ميروسواف زيلينسكي.
يدعو المرضى إلى إنشاء مركز رئيسي للأمراض النادرة في بولندا ، وتتمثل مهمته في تعيين مراكز مرجعية لأمراض معينة في جميع أنحاء البلاد. وتعمل الوزارة حاليًا على مبادئ اعتماد المراكز الأخرى وفقًا لمعايير جغرافية وديموغرافية. نظرًا لتنوع بعض الأمراض النادرة وحدوثها بشكل ضئيل ، يقترح الخبراء توحيد الجهود مع مراكز مرجعية خارج بلدنا. بعد ذلك ، يمكن للمرضى الحصول على المساعدة اللازمة في بلد أوروبي آخر طور بالفعل نظامًا للتعامل مع كيان مرض معين. يفتح التشخيص الفعال والصحيح الطريق إلى العلاج ، وفي كثير من الحالات يعطي فرصة لوقف تطور المرض والعيش حياة نشطة.
يستحق المعرفة- نحن نكافح من أجل الأمراض النادرة منذ 10 سنوات. لكن هذا اليوبيل له طعم مر بعض الشيء.لا يزال المرضى يواجهون مشاكل في الوصول إلى المتخصصين ، فهم يبحثون عن الأمراض لسنوات. حتى لو تلقوا التشخيص ، فالكثير منهم ليس لديهم فرصة للعلاج أو يضطرون للبحث عنه خارج بلدنا. نفتقر إلى السجلات والمراكز المتخصصة التي يمكن أن تتعامل مع الرعاية الشاملة لمرضى الأمراض النادرة. لسوء الحظ ، ما زلنا عدسة تُظهر جميع أوجه النقص في نظام الرعاية الصحية البولندي ، مرة أخرى وضع بولندا في ذيل أوروبا - كما يقول ميروسلو زيلينسكي ، رئيس المنتدى الوطني لعلاج الأمراض النادرة.
سجل الأمراض النادرة
يرتبط موضوع المراكز المرجعية ارتباطًا وثيقًا بفرضية إنشاء سجل بولندي للأمراض النادرة يتوافق مع السجلات الأخرى المحفوظة في العالم. سيتم إنشاء السجل من قبل وزارة الصحة وسيتم جمع البيانات من قبل المراكز المرجعية. يجب أن تكون الوثيقة الموسعة قاعدة معرفية يمكن استخدامها من قبل المتخصصين وأطباء الرعاية الأولية والمرضى بالإضافة إلى هيئات تمويل العلاج - مثل صندوق الصحة الوطني.
علاج او معاملة
الأدوية المخصصة للأمراض النادرة هي في الغالب علاجات مبتكرة تسمى الأدوية اليتيمة. في بولندا ، يمكن للمرضى الوصول إلى 18 علاجًا معوضًا. حاليًا ، تم تسجيل واعتماد 212 دواء يتيمًا في وكالة الأدوية الأوروبية.
- إن العملية التكنولوجية المتقدمة وعشرات التجارب السريرية المصاحبة لإنتاج الأدوية اليتيمة تعني أن العلاجات قد تكون باهظة الثمن. ومع ذلك ، يجب أن نتذكر أنه لا ينبغي أن ننظر إلى الأدوية اليتيمة بنفس المعايير التي نقوم بها بتقييم الأدوية المستخدمة في حالة الأمراض الشائعة. على الرغم من أن سعرها الأولي قد يكون كبيرًا ، إلا أنه يجب أن نتذكر أنها مخصصة لعدد أقل من السكان. غالبًا ما يصيب مرض نادر واحد فقط بضع أو اثني عشر مريضًا في بولندا - يؤكد ميروسواف زيلينسكي.
لا تزال فعالية التكلفة عائقاً في بولندا يمنع الوصول إلى العلاج للأشخاص الذين يعانون ، على سبيل المثال ، مرض فابري أو متلازمة دوشين. لذلك غالبًا ما تسعى المجتمعات لحقوقها في المحكمة ، وتناضل من أجل العلاج الوحيد المتاح. على الرغم من أحكام المحاكم الإدارية ، إلا أنهم ما زالوا دون علاج. قد تكون الإشارات الإيجابية للمرضى هي الإجراءات التي تم اتخاذها مؤخرًا فيما يتعلق بقانون السداد ، والذي تمت إحالته إلى الاستشارات العامة. يسمح تعديله لشركات الأدوية بتقديم مبرر لسعر الدواء. سيتعين على الشركات إثبات الفوائد التي تعود على الاقتصاد البولندي والتي يمكن أن تتدفق من تقديم علاج محدد. وكما يؤكد Mirosław Zieliński ، فإن هذه خطوة قد تقربنا من نهج فردي ومفضل للأدوية اليتيمة ، باستثناء معيار السعر ، الذي كان حتى الآن العائق الرئيسي في عملية سداد ثمن الأدوية. ومع ذلك ، يجب أن نتذكر أن العديد من الشركات المنتجة للأدوية هي شركات ذات رأس مال وموارد تقع في دول أوروبية أخرى.
يستحق المعرفةالخطة الوطنية للأمراض النادرة
خلال احتفال العام الماضي بيوم الأمراض النادرة ، تم تعيين الفريق الوزاري للأمراض النادرة ، الذي كانت مهمته الرئيسية استكمال العمل على الخطة الوطنية للأمراض النادرة - وهي وثيقة يجب على بولندا تطويرها بحلول نهاية عام 2013 وفقًا لتوصيات المفوضية الأوروبية. سيتم الانتهاء منه قريبًا وسيقدم إرشادات لتنظيم نظام الرعاية الصحية والاجتماعية للأمراض النادرة.
- نأمل مخلصين أن تجد المشاكل العاجلة للمرضى حلها في الخطة الوطنية الناشئة للأمراض النادرة. ومع ذلك ، فإننا ندرك أن هذه ليست سوى خريطة طريق تتطلب استراتيجية تنفيذ منفصلة ، كما يقول ميروسواف زيلينسكي.
الأمل في التنمية
تم أيضًا تسجيل المزيد والمزيد من العلاجات المتقدمة تقنيًا في أوروبا ، وكذلك للأمراض النادرة. - في خطة أوروبا 2020 ، يولي الاتحاد الأوروبي أهمية كبيرة لتطوير التجارب السريرية. تم الإعلان عن هذا الاتجاه أيضًا من قبل وزارة الصحة ، والتي تريد ، كجزء من تعديل كبير لقانون السداد ، تشجيع صناعة الأدوية البولندية على البحث عن علاجات يتيم جديدة. هناك أيضًا حديث عن إجراء تجارب سريرية غير تجارية في بولندا - يضيف ميروسواف زيلينسكي.
في الوقت الحالي ، يبحث العديد من المرضى عن إمكانية الوصول إلى التجارب السريرية والعلاجات التجريبية خارج بولندا.
يوم الأمراض النادرة
سيكون يوم الأمراض النادرة لهذا العام فرصة للمرضى والمنظمات المشاركة للقاء ممثلين عن وزارة الصحة التي تولت رعاية هذا الحدث. سيناقشون معًا الاحتياجات الأكثر إلحاحًا والخطط الفورية.
بدأ يوم الأمراض النادرة لهذا العام بحملة # NiesemyNadzieja على وسائل التواصل الاجتماعي ، والتي تهدف إلى لفت الانتباه إلى الأمراض النادرة ومشاكل المرضى البولنديين. كان لاعبي Legia Warszawa و Ruch Chorzów أول من شارك فيها ، حيث لعبوا مباراة من 22 جولة من LOTTO Ekstraklasa ، والتي كانت مخصصة لبناء الوعي حول الأمراض النادرة ودعم المرضى. تستمر الحملة حتى نهاية شهر فبراير ويمكن لأي شخص المشاركة فيها.
يمكن العثور على مزيد من المعلومات حول الإجراءات والأمراض النادرة على مواقع الويب:
- www.nadziejawgenach.pl
- www.dzienchorobrzadkich.pl
- www.rzadkiechoroby.pl
